迄今为止，已有超过6500名患者接受了Carvykti的治疗。在今年的ASCO会议上，传奇生物公布了CARTITUDE-1研究的最新长期随访数据，其中33% (32/97)的患者在五年或更长时间未出现疾病进展（PFS）。

“前所未有”——传奇生物的报告中，难掩对自家药物数据的满意程度。

这项研究针对的是那些复发或特别难治的多发性骨髓瘤患者，不仅是惊艳的PFS，在衡量抗癌药疗效的“金标准”——中位总生存期（OS）上，Carvykti的数据也达到了60.7个月，差不多是五年。

还没结束，在一项纳入12位病人的小规模研究（微小残留病MRD）的持续观察中，所有受试者不仅五年没进展，体内也未查到残余的肿瘤细胞（MRD阴性），影像检查也未显示疾病迹象。可以说，治疗非常彻底，复发的可能性大大降低。

安全性方面，Carvykti与已知的获益-风险特征一致，没有新的严重神经方面的问题。

报告特别强调，Carvykti是目前唯一一个在多发性骨髓瘤治疗中，跟标准疗法比起来，能明确看到总生存期获益的CAR-T疗法。

在另一项CARTITUDE-4研究中，Carvykti在更早期患者中的探索也令人鼓舞。

这是一项III期研究，评估Carvykti治疗只接受过1-3线治疗复发，并且对常用药来那度胺耐药的患者中的效果。

结果显示，与标准治疗方案 （泊马度胺、硼替佐米和地塞米松 [PVd] 或达雷妥尤单抗、泊马度胺、地塞米松 [DPd] ）相比，无论患者是基因风险高，还是发生髓外病变（EMD），或者之前经历过不同治疗线数，Carvykti都显示出了更优的PFS和OS优势。

具体来看，对于有EMD的病人，使用Carvykti的中位PFS是13个月，标准方案是4个月；中位OS上，Carvykti组的患者还未达到，标准方案组为16个月。对于经过1-3线药治疗复发的患者，Carvykti组的中位PFS也未达到，标准方案组分别是17个月、12个月、8个月。

综上，这是一个让医生用着放心、患者也有信心的长期数据。

在传奇生物公布Carvykti最新数据的次日（6月4日），其股价一度涨超13%，达每股32.13美元，6月5日，公司股价依旧维持在31美元附近。

然而，在此前一季度报披露时，传奇生物经历过比较大的跌幅。有分析指出，这是因为一季度公司亏损1亿美元，且管理层在业绩会上表示二季度会“温和增长”的表述。

据财报，Carvykti在2025年第一季度同比激增超100%至3.69亿美元，即使第二季度“温和增长”，涨幅也会超过100%，预计年内将突破重磅药物门槛（年销售额10亿美元）。

至于亏损，实际上公司扣非净亏损只有2700万美元，同比大幅下降。传奇生物管理层已表示，公司力争在2025年达到盈亏平衡，2026年实现全面盈利。截至2024年12月31日，传奇生物拥有2.87亿美元的现金及现金等价物，8.36亿美元的流动存款，足以支撑公司运营至实现长期盈利。

上述因素之外，竞品的表现或许也是一个原因。

首先是来自韩国Arcellx开发的同类产品Anito-cel（Anitocabtagene Autoleucel），适应症与Carvykti重合。根据Arcellx去年在ASH上披露的数据（II期IMMagine-1研究），疗效还是Carvykti更优。

Anito-cel在神经毒性方面有些优势，但需要指出，Anito-cel的临床患者在入组前使用类固醇预处理，且入组排除了CNS（神经毒性）病理异常。此外，这项临床试验是在病情更轻的患者中进行的研究。如今，上述毒性已经可以通过事前筛查预防和事后治疗。

目前，业界多表示，Anito-cel更像是个me-too药。

提到Carvykti，避不开的另一个竞品是来自BMS的Abecma。

这是全球首款获批的抗BCMA CAR-T细胞疗法，在2021年3月首次获批用于治疗至少四种既往不同类型治疗无效或疾病复发的多发性骨髓瘤成人患者。2023 年4月，Abecma成功从四线治疗推进到二线治疗。

III期KarMMa-3试验结果显示，中位随访时间18.6个月时，接受Abecma治疗的患者中位PFS为13.3个月。这意味着Abecma可降低51%的疾病进展或死亡风险。

ORR部分，接受Abecma治疗的大多数患者（71%）获得缓解，39%获得完全缓解或严格完全缓解，Abecma的中位持续时间为14.8个月。不过，Abecma整体安全性优于Carvykti。

虽然Abecma的定价为 41.95万美元，低于Carvykti在美国52.5万美元的定价（在欧洲约为43万美元），但后者的销售显然更多。今年第一季度，Abecma的销售额仅为1.03亿美元，较去年同期增长26%。

实际上，凭借优异的疗效，Carvykti的销售额在2023年已反超Abecma，全年斩获约5亿美元，同比上涨276%。Abecma同期销售4.72亿美元，同比增长22%。

不过，现阶段Carvykti仍处于供不应求的阶段。据传奇生物的财报，在产能部分，传奇生物计划年末扩产到1万针产能，2027年末达成2万针，Raritan和诺华的产能也将在今年上半年上线。分析师普遍预测，Carvykti在2030年峰值销售额约为70亿美元 。

CAR-T在血液瘤上极具优势，但在实体瘤上一直难以突破。这次ASCO会议上，传奇生物也展示了公司在实体瘤管线上的新进展，虽然都还是早期，但已显示出不错的苗头。

LB1908是一款靶向CLDN18.2的CAR-T细胞疗法，针对晚期的胃癌、胃食管结合部癌、食管腺癌。CLDN18.2蛋白在很多胃癌、胰腺癌细胞表面高表达，是这几年肿瘤药研发的重点。

针对LB1908的I期研究初步结果显示，其在胃食管癌患者中具有可控的安全性和抗肿瘤活性。在最低剂量下，也能看到CAR-T细胞在病人身体里扩增，且有早期抗肿瘤活性迹象。报告特别指出，研究采用了针对性策略，有效减轻了CAR-T攻击正常胃黏膜细胞可能带来的副作用，在保证药效的同时，成功降低了毒性反应。

对传奇生物来说，这是往实体瘤CAR-T领域迈出的关键一步。

另一项CAR-T细胞疗法是靶向DLL3的LB2102，针对至少接受过一线治疗后复发或难治的小细胞肺癌及大细胞神经内分泌癌患者。

DLL3靶点在小细胞肺癌这类神经内分泌肿瘤上比较多，传奇生物给这款产品配了一件“dnTGFβRII装甲”，用于帮助CAR-T细胞顶住实体瘤环境中的其他干扰，更好地定位肿瘤细胞并进行查杀。

LB2102在试验中表现出良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性。而且在剂量更高的患者身上，观察到了“令人鼓舞”的疗效苗头，似乎剂量越大效果越好，并且临床反应似乎与CAR-T细胞扩增相关。

值得一提的是，关于这款产品，传奇生物在2023年11月，已与诺华达成独家全球许可协议。后续开发将由诺华接手，传奇生物只负责I期临床试验。

传奇生物管线，图源：官网

从2014年南京一间实验室起步，到2024年手握全球最优多发性骨髓瘤BCMA CAR-T疗法，去年更是传出估值或达150亿美元的潜在并购要约，传奇生物十年征程的意义远超商业成功。

中国创新药企正在全球医药创新领域从参与者走向主导者，期待“癌症治愈”也能从愿景走向临床实践。