媒体报道，小肯尼迪甫一上任，就将自闭症作为HHS的重点工作，并承诺要在9月前“查明自闭症的成因”。

目前，科学界的主流意见认为，自闭症不太可能是由单一因素引发的，而是由复杂的遗传和环境因素共同造成的。就连小肯尼迪本人也认同这一点，但他仍然表示，HHS会继续调查有关自闭症的影响因素，比如疫苗，又比如这次被“集火”的对乙酰氨基酚。

小肯尼迪在新闻发布会上表示，鼓励临床医生对孕妇使用对乙酰氨基酚“做出最佳判断”，“开出最低有效剂量、最短必要疗程，并且仅在需要治疗时使用”。HHS将发起一项全国性活动，向患者宣传所谓的风险。

特朗普本人的表态则更为直接。他在新闻发布会上直言：“服用泰诺不好，强烈建议女性在怀孕期间限制使用泰诺，除非有医疗必要。”

特朗普的这番言论迅速引起了多方的争论。FDA在这次的声明中强调，目前使用母亲在孕期使用对乙酰氨基酚和儿童自闭症之间并未确立因果关系，并且，一些科学研究也出现相悖的研究结果。

科赴（Kenvue）在声明中回应，有独立、可靠的科学证据证明服用对乙酰氨基酚不会导致自闭症，并且强烈反对任何相反的说法。“如果没有这种药物，孕妇可能会出现发烧等可能对自身和胎儿都有害的症状，或者不得不使用风险更高的替代品。”

美国自闭症研究院（ARI）指出，有大量研究——其中包括一项2024年瑞典对近250万例新生儿进行分析的研究——表明，产前服用对乙酰氨基酚与自闭症之间的关联可能反映的是家族性混杂因素，而非直接的因果关系。

WHO在官网发布声明，强调目前没有确凿证据限制自闭症与孕期服用对乙酰氨基酚存在关联，并且还有大量强有力的证据表明，儿童疫苗没有导致自闭症。

英国卫生大臣Wes Streeting更是公开反驳了特朗普的该言论。“完全不需要理会特朗普对医学的言论。相信你的医生，相信医学科学。我相信医生胜过特朗普总统。”

特朗普政府对自闭症的关注背后或许存在政治博弈的考量，不过现实情况是，美国的自闭症发病率一直在增长。

HHS发布的数据显示，在2014年出生的美国儿童中，每31名儿童就有1名被诊断患有自闭症谱系障碍（ASD），患病率大约在3.2%。这一数据比起2000年的1/150高出近5倍。男孩的患病率显著高于女孩，每20个男孩中就有1人确诊ASD。从区域来看，加利福尼亚州的患病率最高，大概每12.5名儿童中就有1人患病。

根据Fortune Business Insights资料，2024年，全球ASD治疗市场规模达79.6亿美元。预计到2032年，该市场规模将从2025年的85.5亿美元增长至153.6亿美元，预测期内复合年增长率为8.7%。其中，北美地区占据ASD治疗市场的主导地位，2024年的市场份额为59.17%。

一般认为，自闭症确诊数量的增长和公众关注度的提升、诊断标准的更新和筛查手段的增加等多重因素有关。

但目前，可用于治疗ASD的药物寥寥无几。FDA仅批准两款药物用于ASD治疗，分别是利培酮（Risperidone）和阿立哌唑（Aripiprazole），这两种药物在临床上主要用于控制攻击性行为、情绪波动和自伤行为，不针对社会交往缺陷的核心症状。

这也意味着，现有的药物治疗手段远不能满足美国ASD日趋增长的治疗需求，市场对新的ASD相关治疗药物的需求十分迫切——这也是为什么特朗普政府的自闭症议题会引起关注热潮的原因。

尽管围绕自闭症病因的争论莫衷一是，但亚叶酸钙作为一种潜在的、能改善部分自闭症核心症状的疗法，其审批进展无疑给备受困扰的患者家庭带来新的希望，也凸显市场对于有效治疗手段的迫切需求。

亚叶酸钙属于叶酸（B族维生素）的一种，在此之前，亚叶酸钙被通常用于抵消某些药物（包括化疗）的副作用，以及治疗维生素B9缺乏症。

FDA对2009年至2024年间发表的文献进行系统性分析，综合了包含患者个体数据的病例报告及作用机制研究结果，认为亚叶酸钙对脑叶酸缺乏症（CFD）患者具有治疗作用。

CFD是一种影响叶酸向脑部运输的神经系统疾病。FDA指出，根据临床观察，脑叶酸缺乏症患者通常表现为发育迟缓并伴有自闭症特征（如社交沟通障碍、感觉处理异常及重复性行为），同时还可能出现癫痫发作以及运动协调功能受损等症状。

此前，阿肯色儿童医院研究所的医学博士Richard Frye对93名ASD儿童体内的叶酸受体自身抗体（FRAs）进行检测，发现参与研究的儿童中FRAs的检出率高达75.3%。

针对这部分ASD儿童，研究人员采用了口服亚叶酸钙进行治疗，并对治疗反应进行评估。经过平均4个月的治疗后，与对照组相比，接受治疗的患儿在言语沟通、感受性与表达性语言能力、注意力及刻板行为等多个维度均表现出显著改善。

HHS强调，亚叶酸钙不能治愈自闭症，可能只会改善部分自闭症儿童的言语相关缺陷。标签更新后，各州医疗补助计划（Medicaid）将能够覆盖该药物用于治疗自闭症。美国国立卫生研究院（NIH）也将启动临床试验，以确认亚叶酸钙对自闭症的疗效，包括对其安全性的研究。

FDA的声明发布后，GSK也随后回应，将会配合提交一份关于Wellcovorin的补充新药申请（sNDA），增加用于治疗CFD这一罕见病的适应症，但并未明确表示是否会重启Wellcovorin的生产。

Wellcovorin最初于1983年获得FDA批准，用于缓解化疗药物的毒性作用以及叶酸拮抗剂过量服用引起的毒性作用。但早在1997年GSK就决定停止销售该药物，撤出市场——Wellcovorin的停产并非是由于由于安全性或者疗效问题，更多是出于商业与战略考量。

究其原因，亚叶酸钙在美国的仿制药品牌众多，已经是个充分竞争的市场。FDA的报告指出，在2008年-2014年间，仿制药亚叶酸钙曾经出现过3次明显短缺，但GSK始终没有再生产Wellcovorin。

在2008年，也就是亚叶酸钙首次出现短缺的那一年，FDA批准左亚叶酸钙（Fusilev）作为亚叶酸钙的补充。随后，接受亚叶酸钙治疗的患者比例逐年下降，从2010年到2011年下降15.8%；与此同时，接受左亚叶酸钙治疗的患者比例增加了6.6%。患者平均每年自付左亚叶酸钙费用比亚叶酸钙高167至714美元。

从既往的管线布局来看，CNS也并非是GSK的优势领域。GSK的目前的管线布局中，与CNS相关的管线寥寥无几。

然而，近两年的两项合作，似乎正在打破这一局面。

今年4月，GSK与一家韩国生物技术公司ABL Bio达成一项许可协议，GSK获得许可利用ABL Bio的血脑屏障穿梭平台Grabody-B开发用于神经退行性疾病的新型药物。

基于这项协议，GSK可以开发多种治疗模式的新靶点项目，包括抗体、多核苷酸或寡核苷酸，例如siRNA和ASO，以满足患有神经退行性疾病患者的临床需求。作为交易，ABL Bio可以获得高达20.75亿英镑的研究、开发、监管和商业化里程碑付款。

2024年12月，GSK还与丹麦生物技术公司Muna Therapeutics达成合作，通过Muna的MiND-MAP平台来发现和验证阿尔茨海默病的创新药物靶点。GSK为此支付高达支付约3500万欧元的首付款，以及总计高达1.4亿欧元的里程碑付款。

抛开CNS治疗领域本身商业潜力吸引力不谈，在特朗普发动的“药价战争”以及制药产业本土化轰轰烈烈的当下，FDA选择向GSK一款鲜为人知的“老药”抛出橄榄枝，也足够耐人寻味。

不久前，GSK宣布在未来5年里，将会向美国的研发领域及供应链基础设施投入300亿美元。而更加有意思的是，在GSK公布这笔巨额投资计划的同时，包括阿斯利康、默沙东在内的多家MNC，都削减或暂停了在英国的部分投资。

GSK会如何回应FDA这意味深长的“橄榄枝”，是顺势而为，重启Wellcovorin的生产，并借此机会深度布局此前涉足不深的CNS领域，还是仅仅提交适应症申请，将市场继续留给仿制药？

这不仅仅是一个关于单一药物商业决策的疑问。在美国政治风向转变、药价博弈加剧、以及MNC全球投资策略调整的大背景下，这款沉寂了20多年的老药的命运，俨然已成为观察未来美国医药政策走向与产业格局演变的一个微妙注脚。