药物一般按所治疗病症的严重性及其可能所产生副作用的轻重，主要分为三大类，不同类别的药物需要按照不同的条件进行销售，相应类别与销售主要条件具体内容详见下表：

就香港NPP项目而言，香港卫生署药物办公室发布了官方指引以及问答，以进一步规范和指导落实香港NPP项目的具体操作细节，主要监管文件如下表所示：

香港药物注册上市和商业化的惯常流程主要包括研发（涵盖动物实验与临床试验）、注册、生产、经营等环节，前述环节在香港法律体系下需对应取得的资质如下图所示：

与上述惯常流程相比，香港NPP项目为药物提供了更为简化的特殊准入通道：参与NPP项目计划的药物无需在香港本地开展动物实验或临床试验，也无需取得正式药物注册证书，从而显著缩短药物抵达患者手中的时间。然而，这一路径亦伴随明确限制——NPP项下药物仅可由注册医生处方予特定患者使用，不得面向公众进行商业化销售，因而在提升特定患者用药可及性的同时，其受众范围仍相对有限。

1、香港NPP项目适用条件和范围

（1）为治疗某特定病人进口未经注册药物

香港NPP项目下进口未经注册的药物，需要向由香港工业贸易署署长授权的卫生署申领进口证¹⁰。卫生署是否批准进口许可证将按个别情况考虑，其考虑因素包括拟进口药物的安全程度和效能，以及拟进口药物是否符合生产质量管理规范及其他相关质量要求等。¹¹ 

（2）为治疗某特定病人制造未经注册药物¹²

药物制造商牌照的持有人在取得药剂业及毒药（制造商牌照）委员会（“委员会”）的批准后，方可为注册医生或注册牙医治疗某特定病人而制造未经注册药物。该等批准的指导原则是同等的药物并未在香港或海外注册，又或在香港或海外注册的药物缺货或未能满足病人的特殊需要。同时，药物制造商牌照必须履行《药剂业及毒药规例》、管理局发出的《生产质量管理规范指引》和适用的《持牌制造商及注册获授权人执业守则》所订明有关制造及供应药物的所有责任和义务。

相较于中国大陆的同情用药制度¹³，在适用条件与范围方面，中国大陆将同情用药定位为临床试验的一种特殊形式，适用条件较为严格：如药物用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病，患者必须符合不能参加新药注册临床试验的特定情形等。¹⁴相比之下，香港NPP项目展现出更大的灵活性，其核心在于允许注册医生或牙医基于专业判断为特定患者使用未经注册的药物¹⁵，进口¹⁶或制造¹⁷此类药物需获得相应许可，审批主要考量药物的安全性、效能和质量标准，而无需受限于临床试验的框架要求。这种制度差异使得香港NPP项目在适用场景和操作灵活性方面更具优势，能够更快速地响应患者的紧急用药需求。

2、香港NPP项目审批程序

（1）为治疗某特定病人进口未经注册药物

为治疗某特定病人进口未经注册药物的，进口商需要向卫生署药物评审及进出口管制科申请进口证，所需申请文件如下：

（2）为治疗某特定病人制造未经注册药物

持牌制造商需要申请委员会的许可后，方可为治疗某特定病人制造未经注册药物，以下为一般在申请前需要履行的义务²⁰：

在审批程序方面，根据中国大陆现行国家层面的规定，同情用药的申请主体限定为药品注册申请人（通常为医药企业），需向国家药监局药品审评中心提出申请并获得批准，同时要求在药物临床试验登记与信息公示平台完成登记，并持续收集安全性数据，整体程序具有明显的“企业主导、审批准入”特征。²¹相比之下，香港NPP项目的申请程序则体现出“医疗专业人员驱动、监管配合”的特点，无论是进口还是制造未经注册药物，均需要提交注册医生或牙医出具的信件，以及配套证明药物安全性、效能、质量的证明文件。

3、香港NPP项目用药管理

（1）药物持牌制造商放行其制造的未经注册药物后的提交及交回文件义务²²

药物持牌制造商放行其制造药物后，应当向卫生署药物办公室提交及交回下列各项文件：

（a）提交及交回该制品的化验分析证明书副本和确实制造数量；以及

（b）每6个月以书面形式向卫生署药物办公室交回有关初始准许申请的任何变更的更新数据，以及交回一份该制品的交易历史记录副本，直至所有存货耗尽为止。有关事务历史记录须具备制品数量对帐的证明文件佐证，当中包括但不限于下列数据：每名病人所需数量的分项数据（如适用），以及任何作出处置的证据，例如由持牌废物收集商发出的运载记录。

（2）先进疗法制品持牌制造商供应未合规格制品²³ 

对于先进疗法制品持牌制造商供应未合规格制品的情况，该等制造商必须满足如下额外知情同意要求以及报告义务：

（a）必须通知主诊医生或牙医有关情况及所涉风险；

（b）确保主诊医生或牙医已告知病人使用有关制品的风险并已获病人同意；

（c）前获得主诊医生或牙医以书面确认其同意使用有关制品；以及

（d）在供应未合规格的制品后48小时内向药物办公室呈报。

在用药管理制度方面，中国大陆将同情用药定义为临床试验²⁴的一种形式，其开展须严格遵循《药物临床试验质量管理规范》（“GCP”），要求医药企业、研究者、临床试验机构及伦理委员会参照GCP建立相应的临床试验质量管理体系。而香港的NPP项目则更趋近于正式药物注册的监管逻辑，尤其强调药物制造环节的合规性与持牌制造商的责任义务。例如，香港法律要求药物持牌制造商在放行未经注册药物后，须定期向卫生署提交化验证明、制造数量及交易历史记录等文件；对于先进疗法制品，若出现未合规格情况，制造商还须履行额外的知情同意程序和48小时内报告义务。

4、香港NPP项目用药费用

香港法律体系下，根据使用医管局药物名册以外药物（包括已注册和未经注册药物）机制的收费指引，如医院或医生需因应紧急的情况（包括有机会危及病人生命、用作解毒剂以应付中毒情况及用以治疗传染疾病引发迫切医疗需求），采用药物名册以外的药物作治疗，医管局会以标准收费向病人提供所需药物；如这类药物是因应特定病人特殊的临床需要下处方，病人需自行支付药物的费用。²⁵

在同情用药的收费制度方面，中国大陆法律体系下，明确禁止向受试者收取试验药物费用，实质上确立了“免费使用”原则²⁶，使得药企在同情用药阶段难以获得直接的经济回报。相比之下，香港的NPP项目则建立了灵活的收费机制，使得药企通过参加NPP项目可以获得一定的商业回报，也为后续的正式市场准入奠定基础。

5、香港NPP项目违规的法律后果

任何人未经批准销售、要约出售或分发，或为销售、分发或其他用途而管有任何未经注册药物的，即属犯罪，除非另有明文规定的罚则，否则一经定罪，可处第6级罚款及监禁2年。²⁷

此外，任何人未经批准进口药物的，即属犯罪，一经定罪，可处罚款500,000港币及监禁2年。²⁸

截至目前，中国药物“出海”香港有如下三种可能路径，即正常申报注册路径、“内地企业出海专班”制度以及香港NPP项目，具体而言：

1、正常申报注册路径

中国创新药企产品“出海”香港的传统路径是在香港进行正式药物申报注册，需向香港卫生署提交拟注册药物的质量、非临床、临床及生产等资料以证明该药物的安全性、效能以及素质。例如，2025年11月27日，香港卫生署正式批准驯鹿生物CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO，福可苏®）的新药上市许可申请，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者，该产品成为首款在香港获批的中国药企自主研发的CAR-T细胞治疗产品。²⁹

2、“内地企业出海专班”及未来趋势

香港在《行政长官2025年施政报告》³⁰中明确提出组建“内地企业出海专班”，整合投资推广署、贸易发展局及驻内地办事处资源，为内地药企提供一站式出海服务，并配套其他生物医药行业发展的支持政策。香港政府将主要从如下方面支持中国生物医药企业出海：(1)监管机关对接，协调香港各监管机构对接中国企业，帮助中国企业更快速地制定并实现出海方案；(2)临床数据支持：推动大湾区临床数据标准化，构建真实世界数据平台，助力药企更快将创新药物推向内地和国际市场，香港计划实施的“第一层审批”机制³¹，则让企业能够直接在香港提交临床数据并获得本地审批，减少外部环节，加快新药在港落地。

由上可见，从未来趋势上，香港正在着力建设“内地企业出海平台”，为中国大陆生物医药企业提供更便利的国际对接、专业服务和融资支持，整体上提升企业拓展海外市场的能力。

3、香港NPP项目

对于尚未在香港完成正式注册的药物，NPP项目提供了一条灵活且高效的替代路径。其核心优势在于：(1)流程简化：基于医生处方，豁免本地临床试验和注册证要求，显著缩短药物抵达患者时间；(2)收费机制：允许通过医管局标准收费或患者自费使用，为药企提供一定程度的商业回报。

除了上文提到的恒瑞医药与香港大中华癌病基金会的合作之外，早自2024年11月起，驯鹿生物即通过香港NPP项目向符合条件的香港患者提供CAR-T细胞产品福可苏^®，³²该产品后续于2025年11月27日正式通过香港卫生署批准上市。香港NPP项目不仅解决了香港患者的临床急需，还可以为生物医药企业提供前期市场准入机会，并在真实临床使用中积累数据，为后续正式在香港取得上市注册提供数据支持与便利。

1、药物进口商

药物进口商在参与香港NPP项目时，核心职责是确保进口流程的合法性。必须严格遵循香港《进出口条例》及《药剂业及毒药规例》，就未经注册的药物向卫生署申请进口证。在申请时，务必备齐全套申请文件，包括注册医生出具的信件（需说明药物名称、数量及病人基本信息）、制造商提供的化验分析证明书、产品资料以及药物在海外注册的证明（若适用）或其他支持药物安全程度和效能的文件。此前曾有案例显示，香港卫生署对非法售卖或管有未经注册的进口药剂制品的行为采取严厉执法行动，例如2025年9月3日，香港卫生署与警方展开联合行动，查获售卖未附印香港药剂制品注册编号的非法进口药物，涉案人员面临严重的刑事处罚。³³因此，笔者倾向于建议，进口商应建立内部合规核查机制，确保每一次进口都获得有效许可，并妥善保存所有申请及批准记录以备查验。

2、药物持牌制造商

药物持牌制造商在NPP项目下承担着保障药物质量和可追溯性的核心责任。无论是为特定患者制造未经注册的药物，还是放行已制造的药物，都必须恪守多项法定义务。

在制造前，须取得药剂业及毒药（制造商牌照）委员会的许可，并建立有效的系统，以核查香港或海外是否有相应的注册药物，对于制造先进疗法制品的，该系统还应当对先进疗法制品中的细胞或组织来源进行双向追踪。

在药物放行后，制造商负有持续的报告义务，包括向卫生署提交化验分析证明书副本及确实制造数量，并且每6个月提交交易历史记录副本，直至所有存货耗尽；对于先进疗法制品，若供应未合规格的制品，必须在48小时内向药物办公室呈报，并确保主诊医生已履行知情同意义务。此外，制造商必须严格遵守《生产质量管理规范指引》，否则一旦出现违规，不仅面临法律制裁，更会严重损害企业声誉。

因此，笔者倾向于建议，持牌制造商应建立覆盖“生产前-生产中-放行后”全流程的合规与质量体系，确保在许可申请、来源追溯、持续报告等各环节均符合监管要求，并完整保留所有操作记录以备审查。

3、合作医院及医生

合作医院及注册医生/牙医是香港NPP项目在临床端的执行者，其首要义务是确保处方和药物进口、使用的合规性。医生必须基于特定患者的特殊临床需求，出具详细的信件以支持药物的进口或制造申请，信中应包含药物名称、所需数量及患者资料等。在用药过程中，应确保药品的使用和进口均符合香港相关法律规定；对于先进疗法制品，医生负有额外的知情同意义务，必须确保患者充分理解使用未合规格先进疗法制品的潜在风险，并书面确认患者同意使用该制品。此前曾有香港媒体对公立医院使用未在港注册的内地药品提出质疑，香港医管局在回应中明确指出，相关药品的进口和使用均严格香港法律规定，并且强调其在采购处方药物时必定以药物品质、安全及病人利益为最首要考虑。³⁴

因此，笔者倾向于建议，医院层面应建立标准化的临床操作流程，确保医生在为患者申请和使用NPP项目药物时，严格履行相关进口和使用监管要求，就先进疗法制品，还应注意履行知情同意与充分告知义务，并系统化归档所有支持性文件与用药记录，以应对可能的审查或质询等。

综上所述，香港NPP项目构建了一套以临床需求为导向、以质量安全为底线的特殊药物准入机制。该项目通过个案审批的方式，赋予注册医生基于特定患者实际病情使用未经注册药物的专业裁量权，体现了原则性与灵活性相结合的监管智慧。该计划不仅为香港本地患者提供了更及时和有临床价值的用药选择，也为中国创新药企搭建了一条兼具合规性与可操作性的“出海”路径。

值得注意的是，香港NPP项目可起到为香港正式药物注册做准备的战略作用。通过该路径，药企能够在产品获批正式上市前，提前接触香港临床终端，积累香港本地用药数据与临床经验，为后续提交香港卫生署的正式药物注册申请提供支持。同时，NPP项目允许通过医管局标准收费或患者自费方式获取一定商业回报，既缓解了企业的部分研发与市场投入压力，也为后续市场推广与价格策略提供了参考依据，形成“以临床数据支持注册，以早期收益反哺研发”的良性循环。

作为长期关注生命科学和医药健康领域合规和出海BD交易实践的专业团队，笔者倾向于建议，中国药企在利用香港NPP项目实施“出海”战略时，应充分把握其制度特点，结合“内地企业出海专班”等扶持政策，系统规划进入香港及更广阔国际市场的实施路径。企业可在推动构建内部合规体系、完善全流程质量管理的基础上，灵活运用包括NPP项目、正式药物注册等在内的多层次香港市场准入渠道。通过深化对香港及国际监管规则的理解与适应，中国药企有望进一步夯实合规基础、提升产品竞争力，从而在保障用药安全与可及性的前提下，稳步推进高质量、可持续的国际化发展进程。