从小分子呋喹替尼到ATTC，和黄医药准备新一轮爆发-TONACEA

从小分子呋喹替尼到ATTC，和黄医药准备新一轮爆发

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2025-12-10 09:10

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在全球创新药竞争日趋白热化的当下，中国药企如何突破地域局限，实现从本土研发到全球市场的跨越，一直是行业关注的课题。

当众多药企仍在BD的潮水中寻找方向时，和黄医药已凭借呋喹替尼的全球商业化实践，为中国创新药“走向国际”提供了一条经过完整验证的路径。

作为首个进入欧美日主流市场的中国原研结直肠癌靶向药，呋喹替尼目前已在全球30余个国家和地区获批上市，并获纳入多项国际权威治疗指南。2025年上半年，呋喹替尼斩获2.058亿美元全球销售额，其中海外市场同比增长达25%。

这一连串的数据不仅标志着产品已进入稳健增长期，更以实例证明：中国原创药企完全有能力在全球最严格的主流市场获得认可，站稳脚跟并实现可持续的商业价值。

与此同时，呋喹替尼在本土市场的根基也同样稳固——在今年的国家医保谈判中，不仅成功续约用于转移性结直肠癌，其与信迪利单抗联合治疗晚期子宫内膜癌的新适应症也获纳入医保，进一步提升了患者可及性和市场空间。

在成功奠定国际化与本土 “双循环”的市场格局后，和黄医药继续保持研发与商业化同步推进的节奏，迈向新的下一站。

在前不久举办的和黄医药2025年度研发日上，公司重点介绍了新一代的抗体靶向偶联药物（ATTC）平台以及多个后期管线候选药物的最新进展。这一新的ATTC平台，有望重新定义癌症精准治疗，依托坚实的管线开发经验和合作策略，期望为全球癌症和免疫疾病患者带来具有潜在变革性的治疗方案。

近期，和黄医药执行副总裁崔昳昤出席2025中国医药城大健康产业论坛和第16届泰州医博会，并接受同写意的专访，分享了和黄医药的创新药国际化的实践经验，系统阐述了公司从产品出海到体系能力构建的战略图谱，以及和黄医药对ATTC平台的定位与展望。

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以“奥运”标准训练

从源头植入全球化DNA

“从立项之初，呋喹替尼就是按照全球化的标准设计的。”崔昳昤在回顾项目起点时坚定地表示。在她看来，如果一款创新药仅着眼在中国市场，其潜在价值将很难充分释放；唯有走向全球，才有可能成长为重磅产品。

这种“全球化的DNA”从项目启动之初就根植于企业血脉之中，成为其成功的重要战略基石。

崔昳昤用了一个精妙的比喻：“这就像全运会和奥运会的区别。如果你先按全运会的标准去训练和比赛，之后想要再试图达到奥运会的要求，很多已经成型的部分很难再有所改变。所以，必须一开始就以奥运选手的标准来要求自己。”

因此，呋喹替尼的整个研发链条——从化合物专利的全球布局、临床方案的设计，到生产工艺与质量标准的制定——在立项之初就对标当时国际最高标准。

一个典型例子是，早在2013年，和黄医药就在国内前瞻性地设计了一个随机对照、剂量优化的临床方案，来确定呋喹替尼的临床推荐剂量，这一设计比FDA正式发布“随机对照试验剂量优化方法（Project Optimus）”指导原则早了9年。与此同时，和黄医药也敏锐洞悉了FDA的监管风向，果断启动了呋喹替尼全球多中心临床研究，以满足全球监管注册要求。

这种对国际标准的具有前瞻性的追求，最终也换来了权威监管机构的认可与信任。

呋喹替尼在美国申请上市期间，FDA对其生产基地进行了严格的现场核查。崔昳昤回忆道：“我们是零缺陷通过。那位FDA官员说，在他的职业生涯当中，也是第一次遇见这样的情况。”两年后FDA的例行复查，和黄医药再次“零缺陷”通过。

优异的核查结果不仅为产品在美国的获批扫清了关键障碍，这份认可更进一步带来积极的连锁效应：凭借FDA的“零缺陷”认证，和黄医药在申请欧盟上市时获得“免核查” 的待遇；在进入日本市场时，也得以采用高效的 “线上核查” 方式。

“对于企业来讲，如果一开始就具备国际化的视野，在产品的设计时就考虑国际化的未来、全链条的执行中均采用国际化的标准，产品本身就具备了参加‘奥运会’的能力与资格，所以当它进入国际市场时，自然而然就变得‘事半功倍’。”

这种“全球化思维”不仅贯穿于呋喹替尼研发的全过程，也已成为和黄医药所有早期项目的标准做法。“不光是呋喹替尼，所有产品在研发初期，包括临床方案设计、后期所有生产，所有的考量都是基于要做一个全球销售的产品。”崔昳昤如是总结道。

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跨越四大壁垒

构建可复制的出海体系

拥有全球化视野与高标准起点，仅是漫长征程的第一步。而真正要将前沿的科学理念转化为惠及全球患者的现实成果，还需要构建一套能够跨越重重关隘的体系化能力。

崔昳昤在采访中反复强调：“出海，我一直讲不要把它看作一个生意，而是对公司整体能力的一次系统化培养和锻造” 这种能力并非一蹴而就，而是在跨越一道道严苛门槛的实战中历练而成。

她将创新药成功出海所必须系统性攻克的挑战，总结为紧密衔接、缺一不可的四大核心环节：全球临床开发、生产与质量控制、国际注册认证，以及最终的市场销售与商业化落地。

研发、临床和生产一直是和黄医药的固有优势，公司不仅注重产品的源头创新与差异化，更具备规划并执行符合国际最高监管标准的全球多中心临床试验的能力。在此基础上，生产基地连续“零缺陷”通过FDA的严格核查，正是其将国际GMP标准内化为全链条管控能力的最好证明。

而能力的构建，也意味着对自身边界保持清醒。在市场与商业化这一环，崔昳昤坦言，“对于和黄医药来讲，海外商业化是相对陌生的领域”。对此，公司选择了务实的“借船出海”战略。

与武田制药的合作便是“中国技术实力”与“全球商业化能力”的典范结合——呋喹替尼是一款针对结直肠癌的靶向药，而武田制药在消化道领域的全球商业化网络根基坚固，其产品线与呋喹替尼能够形成极佳的互补与协同效应。

这次握手带来了震撼业界的成果：一项总金额超11亿美元的战略合作，其中4亿美元的首付款，一举刷新了当时中国小分子创新药出海的首付金额纪录。2024年，呋喹替尼海外上市首年销售2.9亿美元，2025年上半年海外销售额1.628亿美元，同比增长25%。

更重要的是，这并非简单的一锤子买卖，而是建立在深度协同之上的“联姻”。双方团队至今依然保持每周例会的高频互动，共同解决从市场准入到本土化运营的各项挑战。

崔昳昤举例说，在与武田合作进入日本市场时，对方告知日本对药品色素有特殊要求，因此和黄医药特制了不同颜色的胶囊壳；进入巴西、新加坡等热带国家，则需提前完成在高温高湿条件下的药物稳定性实验。

“这种合作非常紧密，并不是一个简单的交易，而是两家公司各自发挥自己的优势，共同来把产品做好。”

事实上，通过呋喹替尼的项目，和黄医药所收获的不仅仅是一款成功产品的销售额，更是跨越上述四大环节所构建起来的一套完整、经过验证且可复制的国际化体系能力。

正如崔昳昤所说：“经历过这样一个完整过程以后，对我们每一个环节参与的同事、我们的团队都是一个质的飞跃。后续再有其他产品要出去的时候，已经形成了这样一种能力体系。”

这套体系化的能力，使得“出海”从一次性的、偶然的产品成功，转变为企业可持续的、常态化的组织核心竞争力和战略推进路径，为后续管线的全球化铺就了坚实的跑道。

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医保+商保双轨支持

国际国内市场双引擎驱动

在全力推进国际化的同时，和黄医药也始终将本土视为发展的战略根基，持续巩固其在本土市场的产品渗透与品牌影响力，形成了“国际化开拓”与“本土深耕”双引擎驱动的良性发展格局。

成长至今日，和黄医药的商业化已经不再是呋喹替尼独挑大梁。在过去20年的持续创新中，随着赛沃替尼、索凡替尼相继获批，与呋喹替尼共同构成“替尼三将”的商业化基本盘。

今年3月，全球首个EZH2抑制剂，和黄医药引进的他泽司他在国内获批上市，用于治疗EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。

另一血液领域产品索乐匹尼布的中国新药上市申请也正在审批中。医药魔方NextPharma数据库显示，该药的开发进度处于中国第一，全球第二。

根据CDE官网于11月21日发布的信息，和黄医药的酒石酸凡瑞格拉替尼（HMPL-453）拟纳入优先审批，用于肝内胆管癌，预示着上市申请提交在即。

和黄医药管线，来源：官网

在这之外，随着上市品种愈加多元，和黄医药也通过扩展适应症以及联合用药持续突破单品天花板。呋喹替尼和信迪利单抗的联合疗法于去年底获批用于子宫内膜癌，赛沃替尼和奥希替尼的联合疗法则于今年6月获批。

另一方面，和黄医药积极融入国家多层次医疗保障体系，不断提升创新药物的可及性与可负担性。2025年12月，和黄医药宣布其多款核心产品在国家医保谈判和商保体系中取得关键进展，进一步巩固了本土基本盘。

其中，呋喹替尼、赛沃替尼和索凡替尼成功续约并扩展适应症，继续纳入2026年1月1日起生效的新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。其中，呋喹替尼除了续约用于转移性结直肠癌外，其联合信迪利单抗用于治疗晚期子宫内膜癌的新适应症也获纳入，通过联合疗法覆盖更广阔的患者群体。

与此同时，他泽司他在获批当年即成功纳入首版《国家商业健康保险创新药品录》。该目录是国家医保局于2025年创新设立的多层次支付体系的重要组成部分，旨在通过商业保险渠道，为临床价值高的前沿药品提供支付支持。

整体来看，这一系列进展不仅体现了对原创新药临床价值的认可，也通过“基本医保+商业保险”的双轨支付机制，显著提升了创新疗法的患者可及性，为其在国内市场的稳健发展提供了坚实保障。

稳固且不断拓展的本土市场，不仅为和黄医药带来了持续稳定的支持，也为其在全球范围内大胆投入前沿研发、持续推进国际化战略提供了坚实的财务基础与战略底气，真正实现了国内国际市场的良性循环与协同发展。

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从单品突破到平台构建

打开新的想象空间

在“国际化开拓”与“本土深耕”双引擎驱动的商业化基本盘日趋稳固后，和黄医药将创新重心投向更前沿性的领域，其战略也从单一产品突破，迈向更具爆发潜力的技术平台化布局。

面对火热的ADC赛道，和黄医药没有跟随传统的“毒素+抗体”路线同质化竞争，而是依托在小分子靶向药领域的数十年积淀，开创性地研发了新一代抗体靶向偶联药物（ATTC）平台。

该平台颠覆性地将单克隆抗体与专利靶向小分子抑制剂通过有效载荷偶联，形成 “靶向递送+通路抑制” 的双重机制，既利用了抗体的精准靶向性，又通过小分子抑制剂的通路阻断作用实现协同抗肿瘤效果，从根本上解决了传统ADC的毒性和耐药性的行业痛点。

传统ADC对比和黄医药ATTC

“和黄医药不是一个喜欢凑热闹的公司，我们希望基于自身优势找到差异化的竞争策略。”崔昳昤道出了布局背后的冷静思考。ATTC平台并非盲目追逐风口，而是对自身核心能力的战略性延伸与重构，是在红海中开辟蓝海一次战略升维。

这一平台的差异化创新，在首个候选药物HMPL-A251上得到了前瞻性验证。作为全球首创的PAM-HER2 ATTC，HMPL-A251使用高选择性PI3K/PIKK抑制剂作为有效载荷，与人源化抗HER2 IgG1抗体通过可裂解连接子偶联而成。

临床前数据显示，单次HMPL-A251给药后，展现出强劲的抗肿瘤活性和持久的缓解。此外HMPL-A251显示出比单抗和小分子抑制剂联合疗法更显著的抗肿瘤活性，表明可能具有协同效应。在安全性/耐受性方面，HMPL-A251也优于单独使用小分子抑制剂。

根据研发日公布的计划，HMPL-A251的美国IND已获批，中国IND正在审评中，即将启动I期全球临床开发。初期将覆盖HER2阳性或低表达、不同PAM状态的多个瘤种，后续将根据生物标志物分层优化治疗方案。

除了HMPL-A251，ATTC平台2026年还将有HMPL-A580、HMPL-A830两款候选药物进入临床，覆盖更多靶点和瘤种，构建起偶联药物的差异化管线；而现有的小分子抑制剂与ATTC药物、免疫疗法的联合潜力，更有望形成 “1+1>2” 的治疗效果，进一步拓展治疗边界。

“我们很期待这几个产品，用临床表现，来证实这个全新技术平台的价值。”崔昳昤表示，“我们也通过这些产品的打造，锻炼出公司的大分子研发能力。”

从呋喹替尼的全球商业化，到国际、国内市场的双引擎驱动，再到ATTC平台的颠覆性创新，和黄医药的进化路径清晰地勾勒出一家成熟创新药企的战略逻辑：以经市场验证的全球化体系为支撑，利用核心研发能力，逐步从单品突破走向平台化、可持续的产出的发展新阶段，在不确定性中锚定长期增长的确定性。

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