2012年，DeepMind的AlphaFold在蛋白质结构预测竞赛中一战成名，犹如投入深潭的石子，在制药界激起层层涟漪。彼时，新药研发是场残酷的“摩天轮赌局”：平均耗时十年，耗资26亿美元，最终90%的候选药物折戟临床试验。

科学家们看着AI精准描绘出蛋白质的三维构象，一个颠覆性的念头开始萌芽：算法或许能够助力新药研发。

伦敦大学学院的计算机生物学家们最先嗅到变革的气息。他们创立了Atomwise，将用于图像识别的卷积神经网络转向分子结构分析。2015年，这家初创公司完成惊人一跃——仅用一周时间，从上百万化合物中虚拟筛出两种强效抗埃博拉候选分子。而在传统流程中，这样的筛选需要耗费数月乃至数年。

极高的效率为AI制药镀上金光，但质疑声随之而来：碎片化的生物数据、低标准化的实验记录、高度保密的药企资料库，也让AI制药的前行路分外坎坷。

日后成为AI制药头部公司之一的英矽智能，初期需要创始人Alex Zhavoronkov在巴尔的摩抵押房产换取运营资金。在深圳一间狭小实验室，晶泰科技的科学家正在攻关药物晶型预测，这是决定药效与稳定性的基础环节。

2016年辉瑞全球盲测赛成为转折点。面对欧美顶尖机构，晶泰科技以100%准确率完成三个未知分子预测，将传统数月的流程压缩至数天。据说捷报传来时，中国凌晨三点的电脑前，三位创始人相拥而泣。

资本迅速跟进。马化腾打破腾讯不投生物医药的惯例，“当时没人看得懂，但我们相信有社会效益”，晶泰科技获得2400万元救命钱。2018年，药明康德领投英矽智能，推动其总部迁往香港。“中国完善的研发外包生态，能快速验证AI发现。”Alex在媒体采访中解释。这些早期投资，为行业埋下了第一批种子。

随着深度学习浪潮席卷全球，AI制药迎来首个商业化春天。纽约的薛定谔（Schrödinger）成为行业“卖水人”，其分子模拟平台Maestro被各大药企争相采用。这一时期，AI更多作为效率工具嵌入传统流程，像是药企研发部门的智能插件。

2020年成为行业分水岭。盐湖城的Recursion Pharmaceuticals建立起革命性的“湿-干实验室闭环”，通过AI算法设计分子方案，机器人手臂在自动化实验室执行实验，结果数据实时反馈优化模型。这个飞轮驱动着50多条内部研发管线同步推进。

同年，英国Exscientia宣布，其人工智能平台设计出全球首个完全由AI发现的药物分子DSP-1181。与此同时，英矽智能利用生成式AI，仅用18个月就完成从靶点发现到临床候选分子的全过程，创造出治疗特发性肺纤维化的Rentosertib（ISM001-055）。至此，AI不再是辅助工具，而是平等的创新主体。

AI制药企业的估值在两年内平均暴涨300%，行业进入前所未有的繁荣期，跨国巨头也开始将目光锁定这个领域。

2022年，英矽智能与赛诺菲签署了一项价值高达12亿美元的重大合作协议，后者将利用英矽的Pharma.AI识别疾病靶点，生成新的分子数据，并预测临床试验结果。Recursion首席执行官曾回忆，2021年公司盐湖城总部每日接待多家巨头考察团，最终与罗氏达成总额超120亿美元的战略合作。

2023年，生成式AI的爆发将革命推向新高度。AlphaFold2破解98.5%人类蛋白质结构后，大型语言模型开始创造自然界不存在的治疗蛋白。

波士顿的Generate:Biomedicines展示了一种AI设计的全新抗体，其结构犹如精密的微型机器；Absci公司则宣布实现“零样本”蛋白质生成——无需已知结构数据即可设计功能分子。

临床开发领域同样被颠覆。旧金山初创公司Unlearn.AI推出“数字孪生”技术，为每位临床试验患者创建虚拟对照，可减少30%的患者招募需求。巴黎的Owkin搭建起跨机构AI协作网络，30家医院在不共享原始数据的前提下联合训练癌症预测模型。

此刻的AI制药企业，已进化成贯穿靶点发现、分子设计、临床优化的全栈式平台。巨头纷纷下场，拥抱AI。

强生组建6000人数据科学团队，赛诺菲宣布要成为“首家AI驱动药企”，罗氏以27亿美元收购AI药物开发商Telavant，礼来宣布组建千人规模的AI研究院，药明康德启动全球最大化学大模型训练。

阿斯利康借助AI筛查癌症基因组锁定突变，其与第一三共合作的抗体偶联药物Dato-DXd，通过发现TROP2-QCS标志物实现患者精准分层，携带该标志物的肺癌患者疾病进展风险降低43% ，远高于无标志物患者的25%。

FDA的里程碑新政更昭示变革深度：2025年4月宣布逐步取消单抗类药物动物实验，转向AI计算模型与人体类器官实验室。“我们将以更低成本更快提供安全疗法。”局长Martin Makary表示。

这些密集信号透露出行业新共识：AI已从锦上添花的工具，进化为制药工业的“新基建”。

行业曾为狂热付出代价。2022年Exscientia明星药物DSP-1181的I期临床失败终止；2023年全球300条AI管线进入Ⅲ期不足5条；2024年AI制药鼻祖Exscientia，被Recursion以区区6.88亿美元收购。资本退潮时，晶泰科技登陆港交所后转身新能源；英矽智能三次IPO折戟。

但泡沫破裂恰是重生的开始。波士顿咨询最新报告显示，AI生成药物I期成功率飙升至80%-90%，碾压50%历史均值。FDA推出生成式AI助手Elsa，化解每年3万份申报积压。当黄仁勋高呼“人类生物学才是未来”，当张一鸣、黄峥投身生命科学，这场变革已超越技术本身。

庆功宴的香槟背后，行业清醒者看到更复杂的挑战。至今，仍未有一款真正意义上的AI制药获批上市。

数据壁垒依然高耸。AI模型质量完全取决于训练数据，不一致或有偏倚的数据集会限制模型泛化能力。基因组、蛋白质组和影像数据常源自不同平台，若未规范整合将干扰AI模型。

巨头掌握着数十年积累的高质量私有数据，小型AI药企只能在公开数据库中艰难淘金。FDA推动的STAR共享计划进展缓慢，隐私保护与商业利益的平衡仍是待解难题。欧盟最新出台的《人工智能法案》要求对医疗AI系统进行“算法审计”，但深度神经网络（DNN）的“黑箱”特性（即模型决策过程不可追溯）导致其难以满足透明性要求，形成监管落地的技术瓶颈。

更深层挑战在于信任机制，需要提升AI决策透明度以赢得临床医生和监管者的信任。当前制药企业与AI开发者正通过“协同数据共享计划、可解释AI模型开发及验证部署框架”展现开放态度，但仍有长路要走。最终成功不仅取决于算法先进性，更在于AI工具与临床工作流的融合程度。

麦肯锡的报告揭示了这场变革的经济价值：生成式AI在临床开发阶段可降低50%成本，全产业链年价值创造达600~1100亿美元。但更深层的变革在于研发范式的迁移——药物创新正从经验驱动转向数据驱动，从孤立岛屿转向开放生态。

传统药企的高墙正在消融。通过Owkin搭建的联邦学习网络，MD安德森癌症中心的研究员能与东京大学团队协作训练模型，却无需共享任何患者原始数据。在中国，晶泰科技的智能研发平台正为礼来、辉瑞提供药物结晶分析服务，将复杂的固体形态研究转化为云端标准化模块。

在剑桥大学的跨学科实验室里，生物学家与AI工程师的协作模式或许预示着未来，算法在虚拟宇宙中筛选亿万分子，科学家则专注解读关键生物信号。“真正的突破，发生在人机对话的间隙。”