独家专访普瑞金：解密in vivo Therapy国际合作“第一大单”的诞生-TONACEA

独家专访普瑞金：解密in vivo Therapy国际合作“第一大单”的诞生

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2025-10-19 08:14

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历史性时刻的诞生，往往只在寻常的一瞬之间。

10月16日晚，一则公告划破寂静：普瑞金与吉利德旗下Kite达成合作及授权，普瑞金有权并已获得总计1.2亿美元首付款，还有权获得最高可达15.2亿美元的各项里程碑现金付款，以及基于未来产品净销售额的销售分成。

在被誉为下一代细胞治疗“圣杯”的in vivo Therapy赛道上，中国企业拿下了出海“第一单” ，且金额之巨，已比肩甚至超越诸多ADC与双抗项目。

与此同时，交易的双方都不算是细胞与基因治疗（CGT）行业内的nobody。

吉利德旗下Kite是CAR-T细胞治疗领域的先驱，开发了全球首款CAR-T产品Yescarta^®（2017年上市），也是首个拥有多个获批CAR-T（Yescarta®和Tecartus^®）的公司。今年8月，它还以3.5亿美金收购Interius BioTherapeutics。

而普瑞金，其与EsoBiotec（2025年3月被阿斯利康以10亿美元收购）合作开发了ESO-T01，7月2日首次临床数据在《柳叶刀》公布，ESO-T01在4例复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，实现2例CR、2例PR。

视线拉远，2025年，跨国药企已在in vivo Therapy赛道开启了“扫货模式”：阿斯利康10亿美元、艾伯维21亿美元、吉利德3.5亿美金、BMS 15亿美元……4笔重磅交易，总额近50亿美元，昭示着下一代细胞治疗的时代浪潮已扑面而来。

在这场全球竞速赛中，普瑞金如何凭借技术实力拔得BD头筹？这笔“出海大单”背后隐藏着怎样的战略布局？当下一代细胞治疗的风口全面爆发，中国创新又将扮演什么角色？

在交易官宣的第二天，同写意来到了普瑞金位于深圳坪山的办公室，第一时间专访了普瑞金生物联合创始人、CSO张继帅，普瑞金生物商务总监Allen，他们平静地娓娓道来这个“第一大单”背后的故事。在这个看似寻常的工作日下午，我们聆听的，正是中国创新走向世界的最新篇章。

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“快速完成谈判签协议”

写意君：首先恭喜两位，今天这个大额BD的消息已经刷屏了，行业内的人也都非常关注，你们感受如何？

张继帅：近年来国内的创新项目越来越多得到国际公司的认可，很高兴我们也能够与MNC合作加速项目开发。

写意君：MNC对于BD合作的细节、条款把控较为严格，通常一个合作决策下来会需要比较久的时间，普瑞金大概是什么时候开始跟Kite谈的？

Allen：我们这个deal，双方谈判加签协议时间比较短。因为Kite在这个领域内有丰富的经验，会迅速做出决策并推进。

Gilead（吉利德）的商务团队经验丰富，律师团队非常专业，包括协议的起草、修订，双方制定了一个非常严格的timeline和双方之间怎么配合计划，所以这个过程完全按照timeline推进比较顺畅。

写意君：合作是一个双向选择的过程，在众多潜在合作伙伴中，为何最终与Kite（吉利德）牵手？Kite又为什么选中了普瑞金？您认为对方最看中普瑞金哪些独特价值？

张继帅：普瑞金从2015年就开始做细胞治疗，有将近10年的时间，在这个过程中，搭建了独立自主开发的CMC平台，也积累了很多药学、非临床和临床等各方面的经验。

而Kite在产品开发方面，从早期研发、CMC到临床、销售，已经有相对完整的产业化平台。在下一代细胞治疗领域开发这一块的话，我们积累了相对确定的一些数据，并且相对同行在早期获得该领域的数据，双方可以在该领域迅速扩大领先优势。

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以慢病毒为基石

全面拓展下一代细胞治疗

写意君：普瑞金是什么时候开始做in vivo Therapy开发的？

Allen：in vivo Therapy实际上源于自体细胞治疗，而普瑞金最大的优势是从成立第一天起就是自己做工艺、做慢病毒研发和生产，建立了很好的各种基础。

至于后续进入到in vivo Therapy这个领域，我们在2年之前已经展开了相应工作，包括基础调研、早期研究和开发，经过长时间的内部准备工作以及测试工作。

写意君：普瑞金主要是聚焦于慢病毒路线，有没有试过LNP-mRNA路线？

Allen：从技术积累上而言，我们在lentivirus上有比较丰富的经验，那么当然是会迅速就做lentivirus， non-viral vector领域也在同步开展开发。

写意君：普瑞金此前一直在开发基于体外的自体CAR-T、同种异体CAR-NK，那么到现在，自体CAR-T、同种异体CAR-NK、in vivo Therapy这些管线怎么分配资源？有没有资源投入的侧重和倾向？

张继帅：在自体CAR-T领域，之前开发的anti-BCMA CAR-T已经授权合作伙伴在全球开发，后续在自体细胞治疗和下一代细胞治疗会根据在临床中的特点进行分配相应资源。

写意君：从体外转到体内，整个技术难点和壁垒体现在什么地方？

张继帅：技术难点非常多，最终要实现体内应用，递送系统目前还有一些技术难点需要去进一步攻关。

还有一些可能会面临的技术问题、监管问题和很多临床问题都是未知数，需要通过体外实验、体内实验和临床试验来验证设计是不是能够达到临床有效和安全。

现在技术仍处于非常早期阶段，有很多问题需要解决，很多公司进入这个领域，相信很多问题会逐渐得到解决，从大方向上而言，in vivo是可行的，我们也是有信心的。

写意君：在BD交易的公告中，注意到一句表述，“自主研发与开放合作并重”，怎么理解这一战略理念？

Allen：CGT跟其他领域不一样，它涉及很多领域的技术，比如有抗体、慢病毒、细胞，我们是每个板块都持开放态度合作的。另外，我们自己的管线，也会去做license、NewCo，以及各种技术交叉合作，BD上的各种模式和各种交易方案我们都在开展。

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爆发前夜的中国力量

写意君：怎么看待今年in vivo Therapy领域的火爆？

张继帅：像原来认为的这种靶向递送，即基因治疗实现靶向性的改造体内细胞，原来是基本没有实现的，即使AAV它也是通过包膜蛋白的亲嗜性去到一些特定的组织或者细胞，它不是通过抗体来实现的。现在来说，这种in vivo平台通过抗体来实现了靶向性，用抗体来靶向体内改造T细胞甚至改造别的细胞，这是一大技术突破。

从大方向上看，In vivo Therapy对开发靶向其他细胞的体内基因治疗药物也具有重要的提示意义。

写意君：现在国内很多企业也都在布局in vivo Therapy领域，如何看待中国企业在这种全球竞争中的地位？

张继帅：近两年国内创新药的BD非常多，无论是基于项目还是平台，无论是在双抗、ADC还是下一代细胞与基因治疗，都有非常多公司参与，也有相应的人才和团队，另外整个生态圈，不同公司不同分工，整个产业链也非常完善。

尤其是对于CGT领域，国内有IIT的政策，整个研发链条中的创新要素齐备，加之国内开发效率较高，应该说国内创新型细胞与基因治疗领域，不管是平台还是管线，会做出比较多的创新产品能够实现全球开发。

写意君：In vivo Therapy的发展目前仍处于早期阶段，您预计行业的大规模爆发什么时候到来？

张继帅：预计在2-3年左右将有产品进入注册临床，随之临床开发的产品增多，加之临床开发也需要两三年时间，整体来看，得5-10年会有比较多治疗各种适应症的产品。

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